ES細胞からの小脳ニューロンの産生と移植に成功

私たちが体のバランスを取りながらスムーズな動きをしたり、書字やピアノ演奏などの緻密な運動を習得するのは、脳の中枢機能の１つである小脳の機能によって実現されています。この小脳の機能が損傷すると、強い運動障害が起こり、ふらつき、歩行障害、ろれつが回らない発音障害など、日常生活に支障をきたすことになります。代表的な病気として、小脳神経細胞がゆっくりと変性して細胞死を起こし、減少するために発症する「脊髄小脳変性症」が知られています。映画・ドラマ化された「1リットルの涙」の著者の少女がこの難病を患っていたことでも有名ですが、現在でも治療法のない難病の1つです。

発生・再生科学総合研究センターの器官発生研究グループは、マウスのES細胞からこの小脳の神経組織へと選択的に分化誘導させることに世界で初めて成功しました。研究グループは、大脳の分化のために開発してきた無血清浮遊培養法を改良して、胚発生の過程で小脳の発生環境を試験管内で再現させる方法を確立し、ES細胞の約8割を小脳幹細胞に、さらにその約3割を小脳プルキンエ細胞に分化誘導しました。さらに、株式会社のカン研究所と共同で開発した技術で、分化誘導した小脳プルキンエ細胞を約9割に純化させ、マウス胎仔の小脳に移植し、小脳プルキンエ細胞が小脳組織に生着するだけでなく小脳回路に正確に組み込まれることを実証しました。

これまで、試験管内での研究すら難しかった脊髄小脳変性症の原因研究や治療法の開発に新たなツールを提供するとともに、長期的には小脳も移植治療の対象となりうる可能性を示しました。